BMC Endocrine Disorders
Sebbene il trapianto di isole pancreatiche abbia mostrato nel tempo la sua capacità di migliorare gli outcome dei pazienti con diabete mellito tipo 1 adeguatamente selezionati, la scarsità degli organi a disposizione spinge sempre più verso la ricerca di fonti rinnovabili, accessibili e illimitatamente di-sponibili di beta-cellule. Gli autori, di fronte alle prospettive che emergono in maniera continua dalla ricerca scientifica, si prefiggono lo scopo di eseguire un’analisi in termini di costo-efficacia della te-rapia del diabete tipo 1 confrontando la “ipotetica” miglior terapia sostitutiva beta-cellulare con la terapia attuale insulinica multi-iniettiva. Scopo del lavoro è dunque esplorare in quali circostanze un trapianto di cellule staminali possa essere vantaggioso, valutando cioè, se tale prospettiva terapeutica abbia una chance di avere un buon rapporto costo/efficacia, anche alla luce della necessità di distri-buire risorse economiche per lo sviluppo sanitario.
Materiali e Metodi: lo studio canadese utilizza un modello, basato sul lavoro di Simarie et al, per confrontare il costo del trapianto di cellule staminali rispetto alla terapia insulinica multi-iniettiva. Nel modello vengono considerate minime le differenze in termini di efficacia clinica. La terapia so-stitutiva beta cellulare utilizzata prevede il ricorso a una serie di dispositivi impiantabili sottocuta-nei, sulla stregua di quelli attualmente in sperimentazione, capaci di arginare gli effetti immunitari, e pertanto dà per acquisita l’effettiva possibilità di eliminare l’immunosoppressione farmacologica. Al fine di stimare i costi sono stati analizzati due modalità di coltura delle beta cellule e vari scenari di produzione e distribuzione. L’efficacia del trapianto è stata stimata pari a quella dell’attuale tra-pianto di isole e cioè con efficacia crescente a seconda del numero di trapianti eseguiti (partendo al 15% di efficacia al primo trapianto fino al 70-80% rispettivamente al terzo e quarto trapianto) . La produzione dei device e delle colture da trapiantare è stata simulata confrontando un possibile mo-dello di produzione/distribuzione sia locale che su larga scala. L’offerta media è stata stimata corri-spondente a quella che è l’attuale domanda di isole a scopo trapianto, utilizzate nello stato del Ca-nada.
Risultati:Lo studio ha evidenziato, nelle varie simulazioni, come la terapia sostitutiva beta cellulare possa risultare conveniente rispetto alla terapia insulinica multi-iniettiva, accettando un costo stima-to pari a 100,000$ per anno di vita aggiustato per qualità. Chiaramente, restano molti dubbi sull’attuale stima dei costi di produzione, ed escono dal modello eventuali logiche di mercato relati-ve alla scontistica. Tuttavia il confronto è stato eseguito considerando soltanto i costi relativi al trat-tamento, e non l’efficacia circa la risoluzione delle complicanze acute del diabete tipo 1 (non valu-tando dunque costi di ospedalizzazione, ecc..). I risultati indicano inoltre che la produzione su larga scala ha di gran lunga la miglior possibilità di fornire tessuti per il trapianto a prezzi accessibili, men-tre nel complesso sembrano esserci margini per la riduzione dei costi.
Commento: Lo studio entra nel campo dell’economia sanitaria, con lo scopo di generare sistemi di “simulazione” in grado di valutare la sostenibilità economica del “modello ideale” a cui tende l’attuale medicina rigenerativa in campo diabetologico. Vuole dunque offrire un fattore di giudizio per dettare le priorità del dipartimento di tecnologia sanitaria canadese circa la distribuzione delle risorse nel campo della ricerca. Dall’analisi, il modello a cui le attuali sperimentazioni tendono, emerge economicamente vantaggioso. Elemento vincolante del vantaggio è la reale capacità del si-stema di evitare l’utilizzo di terapia immunosoppressiva. Tale articolo, analizzando un modello teori-co e non ancora disponibile, ha chiaramente una valenza scientifica limitata, tuttavia rappresenta un ulteriore criterio che incoraggia la prosecuzione della ricerca sulla terapia sostitutiva beta-cellulare e suggerisce che, a fronte di risorse sempre più limitate, vale la pena investire in questo campo.
A cura di Margherita Occhipinti e Lorenzo Piemonti
Wallner K, Pedroza RG, Awotwe I, Piret JM, Senior PA, Shapiro AMJ and McCabe C. Stem cells and beta cell replacement therapy: a prospective health technology assessment study. BMC Endocrine Disorders (2018) 18:6 DOI 10.1186/s12902-018-0233-7
